Romiplostime dans le traitement du purpura thrombopénique auto-immun

Le romiplostime, auparavant désigné par AMG531, est une thrombopoïétine qui a la particularité d’être liée à la partie Fc  d’un anticorps qui joue le rôle de transporteur et augmente sa demi-vie. Le romiplostime est un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine, qui est présent notamment au niveau des mégacaryocytes et des plaquettes. Il stimule la production de plaquettes.

 

Le purpura thrombocytopénique auto-immun chronique est caractérisé par une destruction accélérée des plaquettes et par une réduction de leur production. Le nombre de plaquettes se situe normalement entre 150 et  400 x 109  par litre de sang.

 

Une étude de phase III publiée dans le Lancet de février 2008, intitulé « Efficacy of romiplastin in patients with chronic immune thrombocytopenic purpura… » montre que le romiplostime administré par voie sous-cutanée une fois par semaine pendant 24 semaines à des malades présentant un purpura thrombopénique (nombre de plaquettes inférieur à 30 x 109 ), a fait remonter d’une manière évidente leur nombre de plaquettes, qu’ils soient splénectomisés ou non, avec des effets indésirables relativement discrets.

 

 L’effet bénéfique du romiplostime à court terme est indiscutable ; reste à savoir si des inconvénients n’apparaîtront pas au cours d’études prolongées et lors de son éventuelle utilisation clinique en routine.

Le romiplostime n’est pas actuellement commercialisé.

Le romiplostime ou romiplostim a obtenu son autorisation de commercialisation aux USA en aout 2008.

Mise à jour Octobre 2009 : Le romiplostim est commercialisé en France sous le nom de Nplate*:
Nplate* 250 et 500 microgrammes, injectable.

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