L’acide mycophénolique obtenu à partir de culture de Penicillium est un inhibiteur de l’inosine monophosphate déhydrogénase, enzyme responsable de la transformation de l’inosine monophosphate, IMP, en xanthosine monophosphate, XMP, précurseur des dérivés de la guanosine.
L’inhibition de l’enzyme entraîne aussi une diminution de la synthèse de guanosine monophosphate, GMP, dont la concentration intracellulaire chute de même que celle de ses métabolites guanosine triphosphate, GTP, et déoxyguanosine triphosphate, dGTP, nécessaires à la synthèse de RNA et de DNA. La chute du GTP qu’il provoque perturbe en outre le transfert de fucose et de mannose sur des glycoprotéines jouant un rôle essentiel dans les phénomènes d’adhésion cellulaire
L’acide mycophénolique est particulièrement actif au niveau des lymphocytes B et T dont il inhibe la prolifération. Il peut ainsi inhiber la production d’anticorps
L’acide mycophénolique estérifié pour augmenter sa biodisponibilité est désigné sous le nom de mycophénolate mofétil, utilisé comme immunosuppresseur dans la prévention des rejets aigus de greffes de rein. Il trouvera peut-être des indications dans le traitement de certaines maladies immunologiques.
Ses principaux effets indésirables sont hématologiques (neutropénies) et infectieux du fait de l’immuno-suppression. Son utilisation prolongée augmenterait le risque de survenue de lymphomes et d’autres tumeurs malignes. Il est tératogène chez l’animal.
