Mortalité (durée de vie) et interprétation des essais cliniques

Lorsque je commente des articles de pharmacologie clinique étudiant l'efficacité d'un médicament par rapport à un autre médicament ou à un placebo, j'accorde une grande importance à son effet sur la mortalité due à la maladie traitée et encore plus à la mortalité totale, toutes causes confondues. Ce type d'essais cliniques prenant en compte la mortalité est fréquent en cardiologie où il existe de nombreux traitements au long cours à visée préventive.

Lorsque le traitement étudié réduit d'une manière statistiquement significative la mortalité due à la maladie traitée et la mortalité globale, les choses sont claires.

Lorsque le traitement étudié réduit d'une manière statistiquement significative la mortalité due à la maladie traitée mais augmente la mortalité totale, les choses devraient aussi être claires mais ne l'ont pas toujours été, exemple clofibrate, Lipavlon* !

Lorsque le traitement étudié réduit la mortalité due à la maladie traitée mais ne réduit pas la mortalité totale, je suis perplexe. Admettre, comme on le voit parfois, que la mortalité totale diminue mais que le nombre de malades inclus était insuffisant pour le mettre en évidence ne repose sur aucun argument… J'ai tendance à penser, dans ce cas, que la mortalité par autres causes que la maladie traitée augmente et vient contrebalancer, partiellement ou complètement, l'effet bénéfique.

Je le répète, quand une grande étude poursuivie pendant des années sur des milliers de malades démontre que le médicament étudié réduit la mortalité liée à la maladie traitée sans réduire la mortalité totale (alors que les critères d'inclusion dans l'étude ne retiennent que les malades ayant quasi exclusivement la maladie considérée sans autre maladie plus grave en cours) je me demande s'il n'y a pas une contrepartie quelque part… La première question qu'un médecin pourrait poser à un visiteur médical qui lui présente une étude de ce type avec une analyse de la mortalité liée à la maladie traitée est : est-ce que le médicament a réduit la mortalité toutes causes confondues ?

Par ailleurs, comme le signale un lecteur dans le Forum,
mettre sous le même item, la mortalité (un chiffre) et des évènements pathologiques divers (un autre chiffre) et en faire l'addition, est une pratique qui paraît moins informative qu'une analyse séparée des deux paramètres!

Les concepteurs des études cliniques ont peut-être un avis différent du mien. Ils peuvent s'exprimer dans le Forum de Pharmacorama.

Le fait que je ne prenne en compte ici que le paramètre "durée de vie" ne signifie pas que je minimise l'importance du paramètre "qualité de vie", qui est lui, bien plus difficile à étudier. Bien sûr si la qualité de vie était considérablement augmentée (mais il faudrait le prouver !) la durée de vie pourrait être regardée différemment.