Analyse et interprétation
des résultats d'un essai
Hormis le cas exceptionnel
où la différence entre les résultats est évidente, le recours
aux statistiques est nécessaire. Les statistiques comparent
des groupes de chiffres et indiquent la probabilité pour que
la différence observée entre deux groupes ne soit pas due
au hasard. Elles ne donnent aucune indication sur l'origine
ou la cause de ces différences, ni sur la supériorité d'un
groupe par rapport à l'autre. Les conclusions dépendent
seulement de la logique sur laquelle se fonde la méthodologie
utilisée. Lorsqu'on obtient un résultat statistiquement significatif
mais surprenant, on s'interroge sur la méthodologie utilisée,
par la recherche d'un biais ou d'une erreur. Par exemple,
quelques essais cliniques de l'efficacité des médicaments
homéopathiques ont donné des améliorations statistiquement
significatives, d'emblée acceptées par les médecins homéopathes
mais contestées par les autres en raison d'un manque de rigueur
dans le protocole utilisé. Par ailleurs, une faible variation,
par exemple atténuation d'un symptôme de quelques pour cent,
même statistiquement significative, reste faible. L'interprétation des résultats
d'un seul paramètre est généralement difficile car si, par
exemple, un médicament entraîne un abaissement de la pression
artérielle moindre qu'un autre, on pourra le considérer, soit
comme moins efficace, soit comme étant moins brutal et donc
plus approprié. De plus, cette comparaison de deux médicaments
n'est valable qu'à la posologie utilisée et il peut arriver
que la posologie optimale de l'un ou l'autre n'ait pas été
bien déterminée. L'interprétation des résultats
d'un ensemble de paramètres mesurés, en vue du bilan global,
sera encore plus difficile. Lors de la comparaison de deux
produits, le «meilleur» serait soit le plus efficace, soit
celui qui aura la plus longue durée d'action, soit le mieux
toléré, en fonction du poids que l'on donnera à chacun des
critères. En effet, un médicament est rarement dénué de tout
effet indésirable et il faut toujours tenir compte du rapport
bénéfice/risque. Ce rapport est particulièrement difficile à établir pour un
médicament d'utilisation très prolongée, plusieurs années
par exemple. Un hypocholestérolémiant qui abaisserait beaucoup
le cholestérol sanguin mais augmenterait la mortalité pourrait
être considéré comme bénéfique si l'on ne prenait en compte
que l'abaissement du cholestérol jugé trop élevé! Ces constatations expliquent
les difficultés rencontrées pour mettre en évidence d'une
manière objective les différences (avantages, inconvénients)
entre deux ou plusieurs médicaments en vue d'aboutir à un
classement préférentiel dans une indication donnée. La méthode qui consiste
à rassembler et à étudier simultanément les résultats provenant
d'études indépendantes traitant du même sujet, s'appelle méta-analyse.
Elle est fréquemment utilisée en médecine, notamment pour
tenter d'évaluer l'efficacité des médicaments. La mise en uvre des protocoles
lourds et complexes ne signifie pas que les observations isolées
des médecins praticiens, généralistes ou spécialistes, des
infirmières et des malades eux-mêmes, sont désormais dénuées
d'intérêt. Leurs observations, pour peu que l'on y prête attention,
peuvent permettre la mise en évidence d'une nouvelle indication
ou d'un effet indésirable méconnu d'un médicament.
Extrait de "Les
médicaments" 3ème édition - P. Allain
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