AMM, procédures accélérées

Les autorités politiques comme la FDA ont créé des procédures accélérées d’autorisation de mise sur le marché de molécules destinées au traitement de maladies graves ou rapidement mortelles sur des critères accessoires (surrogate) qui laissent supposer  que la molécule entraînera un bénéfice clinique (non encore démontré). Par exemple un « anticancéreux » sera jugé sur des critères biologiques ou d’imagerie et non sur des critères cliniques comme la durée de survie globale. Le produit nouveau est commercialisé sur des arguments qui laissent penser qu’il aura, en utilisation courante, un rapport bénéfice/risque meilleur que celui des médicaments existants.  Les autorités politiques demandent au laboratoire qui a obtenu l’AMM accélérée  de conduire des essais cliniques pour démontrer l’efficacité réelle du médicament. 

La caractéristique de ces médicaments (puisqu’ils ont obtenu l’AMM) est d’être extrêmement coûteux; aux USA le prix d’un traitement de 1 mois par ce type de médicaments se situe entre 5000 et 50000 euros. Autrement dit le prix du médicament est déterminé sur une présomption d’efficacité clinique et non sur une efficacité démontrée. Les laboratoires qui ont obtenu une AMM accélérée ne sont pas nécessairement pressés de faire connaître les résultats des essais cliniques de confirmation car ils sont souvent mitigés ou médiocres. Mais entre temps ils rapportent gros!

Ce texte est basé sur un article publié le 25 mai 2017 dans le NEJM intitulé « Accelerated approval and expensive drugs- A challenging combination » Auteurs Walid F. Cellad et Aaron S. Kesselheim.

Les auteurs soulignent les difficultés de prise en charge de ces médicaments fort coûteux et plaident pour un changement de procédures des AMM accélérées. 

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